Carbonate de lithium 94

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Innocuité et l'efficacité du carbonate de lithium chez les patients atteints de type ataxie spinocérébelleuse 3 Conception: Phase II-III, en double aveugle, parallèle, contrôlée par placebo randomisé Contexte clinique: ataxie spinocérébelleuse de type 3 (SCA-3) est un neurodégénérative de l'adulte autosomique dominante trouble pour lequel il n'y a pas de traitement actuel. Les patients seront invariablement devenus dépendants des autres et incapable de marcher pendant le cours de la maladie. Hypothèse: Carbonate de lithium est sûr et efficace dans le traitement des symptômes neurologiques et l'amélioration de la qualité de vie des patients atteints de SCA3. Phase 2 - Pour évaluer l'innocuité et la tolérabilité du carbonate de lithium chez les patients avec SCA3 après 6 mois de suivi de phase 3 (si l'étude de phase II montre l'innocuité du traitement) - Pour évaluer l'efficacité du carbonate de lithium chez les patients avec SCA3 par le score neurologique Examen SCA 3 (NESSCA) après 12 mois de suivi. - Pour évaluer l'efficacité sur la fonction neurologique, ataxie, dépression et la qualité de vie des dizaines de carbonate de lithium chez les patients avec SCA3 par l'échelle pour l'évaluation et notation de l'ataxie (LEP), 9-Hole Test Board Peg, temps de marche 8m, PATA répétition taux, Cliquez sur test, SCA Index fonctionnelle (scafi), composite cérébelleuse Score fonctionnel (CCFS), Beck Depression Inventory, Index Barthel et WHOQOL après 6 et 12 mois de suivi. - Pour évaluer l'effet du carbonate de lithium dans les niveaux périphériques et l'expression de biomarqueurs de traitement (BDNF, NSE, HDAC, GSK-3beta) Durée de l'étude: 12 mois L'analyse finale de la phase 2 (étude de sécurité) à 6 mois avec un suivi continu jusqu'à la fin de la phase 3 (étude d'efficacité). Une analyse préliminaire de l'efficacité sur l'ataxie échelles à 6 mois d'étude et l'analyse finale de la phase 3 à 12 mois. Obs: Une analyse de futilité sera effectuée après 12 mois de traitement si aucune différence statistiquement significative entre les groupes ont été trouvés. Cette analyse permettra de définir si l'étude se poursuivra jusqu'à 18 ou 24 mois de suivi ou sera limitée à 12 mois. Lieu: Hôpital de Clnicas de Porto Alegre Sujets: 60 patients de SCA3 moléculairement diagnostiqués à partir de l'unité ambulatoire du Service de génétique médicale de l'hôpital de Clnicas de Porto Alegre Intervention: comprimés Lithium Carbonate de 300mg. Dose initiale sera 300mg / jour avec titration de médicament pendant 49 jours ou jusqu'à atteindre le niveau de sérum de lithium cible définie de 0,5 à 0,8 mEq / L plus de détails de l'étude, comme prévu par l'Hôpital de Clinicas de Porto Alegre: principales mesures de résultats: Phase 2 - Sécurité et la tolérabilité du traitement Carbonate de lithium chez les patients avec cadre SCA3 Time: 6 mois Désigné comme question de sécurité: Oui Selon le manuel des critères de toxicité commun, version 2.0 Phase 3 - l'efficacité du traitement au lithium Carbonate chez les patients avec cadre SCA3 Durée: 12 mois désignés comme question de sécurité: Non application de l'examen neurologique Note pour SCA 3 (NESSCA) mesures de résultats secondaires: efficacité du carbonate de lithium chez les patients avec SCA3 sur la fonction neurologique, ataxie, dépressif et qualité de vie scores Période de temps: 6 et 12 mois désigné comme la sécurité question: Non Echelle pour l'évaluation et notation de l'ataxie (LEP), 9-Hole test Board Peg, temps de marche 8m, taux de répétition PATA, cliquez sur test, SCA Index fonctionnelle (scafi), composite cérébelleuse Score fonctionnel (CCFS), dépression de Beck Inventaire, Index Barthel et WHOQOL effet de lithium traitement Carbonate dans les niveaux périphériques et expression de biomarqueurs de traitement Échéancier: 3 et 6 mois désignés comme question de sécurité: Non BDNF, NSE, HDAC, GSK-3beta diagnostic moléculaire Avant de SCA3 avec nombre déterminé de CAG élargi répétition. Non limité aux fauteuils roulants. Avec la durée de la maladie entre 2 et 10 ans et plus de 16 ans. Les signes de cardiopathie, des niveaux élevés de créatinine, transaminases, bilirubines plus de 1,5 fois la limite supérieure normale au départ. Histoire de carbonate de lithium précédente réaction significative défavorable, ou de toxicomanie ou d'alcoolisme. Perturbation de la fonction thyroïdienne à l'inclusion. Participation à un autre essai clinique de moins de 4 semaines avant l'entrée de l'étude. L'utilisation actuelle de l'acide valproïque, la mémantine, les neuroleptiques et les anticoagulants Si la personne (femme) ne sont pas d'accord à utiliser une méthode contraceptive efficace élevée pendant la période d'étude et 3 mois après l'étude de fin. Contacts et Emplacements Choisir de participer à une étude est une décision personnelle importante. Discutez avec votre médecin et membres de la famille ou des amis au sujet de décider de se joindre à une étude. Pour en savoir plus sur cette étude, vous ou votre médecin pouvez communiquer avec le personnel de recherche de l'étude en utilisant les contacts fournis ci-dessous. Pour plus d'informations, voir En savoir plus sur les études cliniques. S'il vous plaît se référer à cette étude par son identifiant ClinicalTrials. gov: NCT01096082 Hôpital de Clnicas de Porto Alegre Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brésil, 90035-903 Sponsors et collaborateurs Hôpital de Clinicas de Porto Alegre Laura B Jardim, MD PhD Service médical Génétique Hôpital de Clinicas de Porto Alegre Jonas AM Saute, MD service de neurologie Hôpital de Clnicas de Porto Alegre Publications indexé automatiquement à cette étude par ClinicalTrials. gov Identifier (numéro NCT): Laura Bannach Jardim, MD PhD, Hôpital de Clinicas de Porto Alegre Autre étude Numéros d'identification: 09-418 HCPA FIPE GPPG: 09-418 étude Première reçu: 29 janvier 2013 Brésil: Comité national d'éthique en recherche Mots-clés fournis par l'Hôpital de Clinicas de Porto Alegre: ataxie spino-cérébelleuse traitement Lithium carbonate supplémentaires termes MeSH pertinents: Ataxie Maladies Ataxie cérébelleuse Machado-Joseph maladie spinocérébelleuse ataxies spinocérébelleuse Dégénérescences cerveau Maladies du système nerveux central Maladies du cervelet Dyskinésies Maladies génétiques congénitales Maladies neurodégénératives du système nerveux Maladies du système nerveux Maladies neurodégénératives Manifestations neurologiques signes et symptômes de la colonne vertébrale Maladies de la moelle Lithium Carbonate Antidepressive Agents Agents antimaniaque système nerveux central Agents de système nerveux central dépresseurs enzyme Inhibitors mécanismes moléculaires de l'action pharmacologique Actions pharmacologiques Effets physiologiques des médicaments psychotropes Utilisations thérapeutiques tranquillisant Agents ClinicalTrials. gov traité ce dossier sur le 15 mai 2016